Bakan Koca duyurmuştu... SMA'lı aileler için umut oldu!

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, 24 Kasım'da SMA'lı bebekler için oral kullanımı olan, etkisini göstermiş ikinci bir ilacın Bilim Kurulu tarafından önerildiğini belirti, "Bu ilacın kullanıma alınması için işlemleri başlattık" dedi. Kararı memnuniyetle karşılayan SMA'lı bebeklerin aileleri, Sağlık Bakanlığı'nın karşıladığı Spinraza'nın şurup formundaki halinin (Evrysdi Risdiplam) ağız yoluyla evde dahi kullanılabileceğini kaydetti.

Özel bir şirketin laboratuvarında süt teknikeri olarak çalışırken, SMA Tip 2 hastası Mehmet Ayaz'ın hastalığı nedeniyle tüm zamanını oğluna ayıran Zeynep Sındıraç (29) ve çiftçi Ali Sındıraç (31) da 5 yaşındaki Deniz Sındıraç'tan sonra dünyaya gelen ikinci oğullarının yaşam konforunu arttırmak için ellerinden geleni yapıyor. Haftada 3 gün evde fizik tedavi alan 12 kilo 240 gram ağırlığındaki oğlu Mehmet Ayaz'ın belli bir diyet programı olduğunu söyleyen Zeynep Sındıraç, teşhisin 15 aylıkken konulduğunu belirterek, "Durumu Mehmet Ayaz 9 aylıkken fark ettim. Ağabeyiyle gelişimi çok farklıydı. Yürütece koyduğumuzda hareket edemiyor, adım atamıyordu. Koltuğa tutunarak ayakta duramıyordu. Kaslarında gelişim geriliği vardı. Ayaz'ın tüm belirtilerine SMA hastalığı uyuyordu. Behçet Uz Çocuk Hastanesi Nöroloji Servisi'nde 2 yıl önce teşhisi konuldu. Spinraza ilacının 7 dozunu aldık. 8'incisi için başvuru yaptık" dedi.

'ŞURUP FORMU KULLANILIRSA HASTANEDE YATMAMIZA GEREK KALMAZ'
Sağlık Bakanlığı'nın açıklamasının ardından ilaçla ilgili araştırmalar yaptıklarını ve bu ilacın Türkiye'de hiç kullanılmadığını öğrendiklerini ifade eden Zeynep Sındıraç, şöyle devam etti:

"Bugüne kadar yaklaşık 200 bebek kampanya sayesinde Zolgensma gen tedavisini aldı. Gözle görülür derecede ilerlemeler var. İsteğimiz tüm tedavi yöntemleri ülkemizde uygulansın. Bugün Spinraza için başvuru yaptık. Fizik puanlaması yapıldı, gerekli evrakları tamamladık. 15-20 gün sonra ilacımız geldiğinde hastaneye yatışımız yapılacak. 3 gün hastanede kalacağız. Daha sonra taburcu ediliriz. Şurup formu kullanılırsa hastanede yatmamıza gerek kalmaz. Ayaz'ı enfeksiyondan korumuş oluruz."

'AYAKTA DURABİLMEK İÇİN ÇABA GÖSTERİYOR'
SMA'da zamanın çok önemli olduğunu belirten Sındıraç, her geçen dakikanın kas kayıplarının artmasına neden olduğunu söyledi. Gen tedavisi için yürüttükleri kampanyanın yüzde 52 seviyesinde olduğunu anlatan Sındıraç, "Ayaz yürüyemiyor. Ayakta duramıyor. Oturabiliyor. Ağabeyi yürüyüp, koşuyor. Ayaz bunları neden yapamadığını soruyor. O da okula gitmek istiyor. Ona daha küçük olduğunu anlatmaya çalışıyoruz. Spinraza ile kaslarını belli seviyede tutmaya çalışıyoruz. Bu ilacı zamanında almaya çalışıyoruz. 4 ayda bir almamız gerekiyor. O ilaç sayesinde edindiğimiz becerileri kaybetmememiz bizim için önemli" ifadelerini kullandı.

'BUGÜNE KADAR ELDE ETTİĞİMİZ BÜTÜN KAZANIMLAR HIZLA YOK OLABİLİR'
Tedavi için zamanlarının kısıtlı olduğuna dikkati çeken Sındıraç, "Ayaz, emeklemeye çalışıyor. Çok kısa da olsa 5 saniyede olsa bunu yapabiliyor. Bizim desteğimizle kalçasından tuttuğumuzda ayakta durabiliyor, bırakınca düşüyor. Ayakta durma çalışmaları yapıyoruz. Spinraza sayesinde kas kaybımızın minimum seviyede kalması sağlanıyor. SMA'lı çocuklarda maalesef yutma, çiğneme gibi reflekslerin yitirilmesi söz konusu. Cihazlarla beslenen bebekler var. Ayaz biraz daha iyi durumda. Kısıtlı zamanımız var. Her şey olabilir. Tedarikte bir sıkıntı yaşarsak bugüne kadar elde ettiğimiz bütün kazanımlar hızla yok olabilir. Ailelerin bu konuda duyarlı olmaları gerekir. Evlilik öncesi ve yeni doğan bebeklerde tarama testleri başlatıldı. En azından bundan sonra SMA'lı bebekler doğmaz" diye konuştu. (DHA)